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L'aducanumab (Aduhelm™) di Biogen è stato approvato come trattamento per l'Alzheimer dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. Il farmaco approvato è il primo di una nuova categoria di farmaci che ha lo scopo di curare la malattia, mentre tutti gli altri avevano lo scopo di ridurre o contenere i sintomi.

L'utilizzo di aducanumab non è privo di rischi e complicanze perchè i dati sono ancora provvisori e se da un lato hanno approvato il farmaco rapidamente, dall'altro è attiva anche la procedura di sospensione in caso di fallimento degli studi.

L' Alzheimer è una malattia che non ha una terapia diretta che risolva le cause ma solo cure sintomatiche; si stima che ci siano 25 milioni di ammalati nel mondo e sono in aumento.

Il 7 giugno 2021 il comunicato del CEO di Biogen,  Michel Vounatsos, spiega che questo risultato è stato ottenuto dopo un centinaio di studi iniziati e conclusi, l'amministratore delegato è stato molto chiaro sul fatto che la ricerca non si è conclusa ma saranno attivati oltre 30 studi clinici nel mondo per confermarne l'efficacia e comprenderne meglio l'utilizzo in associazione con altri farmaci.

Lo stesso CEO nel suo comunicato segnala gli effetti collaterali come cefalea, edema cerebrale ed emorragia cerebrale.

L'aducanumab è un anticorpo monoclonale e agisce contro le placche beta amiloidi presenti sui neuroni, non è una cura definitiva, ma è il primo passo per una cura della malattia.

Questa è la prima terapia approvata dalla FDA dopo 18 anni e hanno utilizzato una procedura d'urgenza con dei dati che per molti ricercatori non sono così ottimistici.

Neurologylive riporta che l'approvazione è stata subordinata ad ulteriori conferme:


La terapia è stata approvata nell'ambito del percorso di approvazione accelerata, che richiederà a Biogen di condurre studi di fase 4 post-approvazione per confermare il beneficio del farmaco. L'agenzia ha osservato che nel caso in cui il beneficio clinico previsto non sia confermato, "ha in atto procedure normative che potrebbero portare alla rimozione del farmaco dal mercato".


 

Gli anticorpi monoclonali sono terapie che vengono utilizzate su malattie molto diverse fra loro, ma proprio perchè agiscono nell'area del sistema immunitario sono sorvegliati speciali perchè possono avere effetti collaterali rari e altri ancora non noti.

L'approvazione del nuovo farmaco ha portato una ventata di speranza nei milioni di ammalati ma l'analisi di quali effetti può comportare la scelta effettuata dalla direttrice dell'FDA Patrizia Cavazzoni la fa Asher Mullard sulla prestigiosa rivista Nature che riporta dei punti ben precisi:

  • la cura agisce sull'ipotesi che l'Alzheimer dipenda dall'amiloide beta, 
  • "La disperazione dovrebbe guidare il finanziamento della scienza, non guidare il modo in cui interpretiamo la scienza" cit.Jason Karlawish
  •  sull'interpretazione dei dati "sparare un fucile a un fienile e poi dipingere un bersaglio attorno ai fori dei proiettili" cit.Scott Emerson,
  • a novembre 2020, la FDA aveva votato ed erano 10 contrari e 1 astenuto su 11 esperti, poi dopo una reinterpretazione dei medesimi dati da parte di Biogen la FDA ha cambiato idea.

L'effetto sarà di incentivare la produzione di nuovi farmaci oppure di vedere sospesi gli studi già in corso?

Non si può sapere se la scommessa dell'FDA porterà un beneficio sui pazienti, per adesso è noto che le stime portano ad un costo per paziente del farmaco di 56.000 euro e a questi devono essere aggiunti i costi dell'imaging TAC per sorvegliare gli effetti collaterali. Le entrate stimate per Biogen con aducanumab (Aduhelm™) sono dell'ordine di 17 miliardi di dollari, mentre i dati reali sono un immediato aumento del 40% delle azioni in borsa.

 

 

Per saperne di più:

Aducanumab, luci ed ombre per il primo farmaco per l'Alzheimer

Aducanumab approvato per il trattamento della malattia di Alzheimer

wiki placche senili

L'approvazione del farmaco per l'Alzheimer, punto di riferimento, confonde la comunità di ricerca

Foto di Gerd Altmann da Pixabay 

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